近日，2025 DIA CNS創(chuàng)新論壇暨CCTN-P年會在中國上海舉行。會上，靈北中國臨床研發(fā)部負責(zé)人周茜女士分享了靈北在發(fā)育性癲癇性腦病（Developmental and Epileptic Encephalopathies，DEEs) 方面的臨床研究進展，同時宣布三項針對發(fā)育性癲癇性腦病相關(guān)癲癇治療的國際多中心臨床研究——DEEpOCEAN，DEEpSEA和DEEpOLE 的III期臨床研究將在中國啟動。靈北將和北京大學(xué)第一醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院、復(fù)旦大學(xué)附屬兒童醫(yī)院、廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院、武漢兒童醫(yī)院以及深圳市兒童醫(yī)院等多家醫(yī)療機構(gòu)合作開展該研究。

DEEpOCEAN 和DEEpSEA是隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床研究，分別在DEEs（非Dravet綜合征）和Dravet 綜合征的人群中開展，旨在評估bexicaserin (LP352)在兒童和成年DEEs相關(guān)癲癇發(fā)作的療效、安全性和耐受性。DEEpOLE是一項開放標(biāo)簽的擴展研究，評價bexicaserin (LP352) 的長期安全性和療效。在LP352 III期臨床研究獲得的信息將支持發(fā)育性癲癇性腦病藥物的開發(fā)，為后續(xù)治療方案的優(yōu)化提供重要依據(jù)，通過這項研究，靈北希望為發(fā)育性癲癇性腦病患者帶來創(chuàng)新的安全有效的治療，為更多患者帶來新的希望。

發(fā)育性癲癇性腦病（DEEs）是一組神經(jīng)發(fā)育性疾病，在兒童早期起病，以難治性癲癇發(fā)作和發(fā)育停滯或倒退為特征的異質(zhì)性嚴重癲癇綜合征。據(jù)統(tǒng)計，發(fā)育性癲癇性腦病的總體發(fā)病率已超過1/2000例活產(chǎn)兒，病死率為17%～50%，即便患兒有幸存活，絕大多數(shù)也會遺留嚴重的神經(jīng)系統(tǒng)殘疾，給家庭和社會造成沉重負擔(dān)，存在巨大的未滿足需求。

面對發(fā)育性癲癇性腦病治療的挑戰(zhàn)，靈北公司研發(fā)的新藥bexicaserin（LP352）展現(xiàn)出潛力。Bexicaserin（LP352）是一種口服、具有中樞活性的新型5-羥色胺2C（5-HT2C）受體激動劑，可潛在降低非選擇性血清素能藥物相關(guān)的心血管毒性風(fēng)險。目前，bexicaserin（LP352）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的突破性療法認定，用于治療2歲及以上兒童因發(fā)育性癲癇性腦病引發(fā)的癲癇發(fā)作。

近日，在里斯本舉辦的2025年國際癲癇大會（International Epilepsy Congress）上，bexicaserin（LP352）在全球范圍內(nèi)一項1b/2a期隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗（PACIFIC試驗）之開放標(biāo)簽擴展研究（OLE）的完整結(jié)果被正式公布。該研究旨在評估bexicaserin在DEEs患者中長達52周使用的安全性、耐受性和有效性。在OLE期間，觀察到可計數(shù)運動性癲癇發(fā)作頻率的中位數(shù)降低了59.3%，與PACIFIC試驗前的基線相比，55%的參與者持續(xù)降低了≥50%。Bexicaserin耐受性良好，未觀察到新的安全信號。

“DEEs具有早期癲癇發(fā)作、藥物控制效果欠佳、發(fā)育遲緩?fù)忍攸c，嚴重影響患兒，特別是嬰幼兒的發(fā)育，是兒童神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的一大難題。DEEs屬于難治性癲癇，目前的抗癲癇藥物療效有限，且長期使用耐受性差，我們急需一款安全有效的治療藥物。Bexicaserin前期的臨床數(shù)據(jù)顯示了它在有效性和安全性方面的潛力。” LP352 III期研究中國區(qū)牽頭研究者、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科主任姜玉武教授表示， “我們非常高興參與到全球同步的國際多中心研究，它將有助于證明bexicaserin在更大規(guī)模研究人群中，包括在中國人群中的療效和安全性。期待為這一創(chuàng)新藥品盡快惠及中國的患者做出我們的貢獻。”

作為專注于神經(jīng)科學(xué)的全球制藥公司，70多年來，靈北一直處于神經(jīng)科學(xué)研究的前沿。靈北亞洲藥物開發(fā)副總裁Karina Krøjer Søby表示：“患有發(fā)育性癲癇性腦病（DEEs）的患者屬于罕見癲癇中的一個具有挑戰(zhàn)性的群體，目前有效的獲批治療選擇寥寥無幾。迄今為止的臨床數(shù)據(jù)表明，bexicaserin針對DEEs具有廣泛且持久的抗癲癇發(fā)作效果。我們正致力于生成關(guān)于 DEEs 療效和安全性的數(shù)據(jù)，旨在為目前尚無獲批治療方案的 DEEs 患者提供治療機會。靈北中國的藥物研發(fā)團隊將與各方緊密合作，結(jié)合靈北在腦部疾病領(lǐng)域的深厚經(jīng)驗，全力推動LP352 III期臨床研究。”

靈北中國（內(nèi)地與香港）總經(jīng)理張一帆表示：“靈北始終專注于腦部疾病領(lǐng)域，致力于通過科學(xué)創(chuàng)新為患者提供解決方案。面對像DEEs這樣的難治的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，我們深知，創(chuàng)新不僅是推動研究和藥物開發(fā)的關(guān)鍵，更是改善患者生活質(zhì)量的驅(qū)動力。通過支持LP352 III期等項目，我們希望把創(chuàng)新的藥物盡快帶給中國患者，解決在這一領(lǐng)域巨大的未滿足的醫(yī)療需求。未來，我們將與包括北京大學(xué)第一醫(yī)院在內(nèi)的多家臨床研究中心及合作伙伴攜手，共同為患者帶來健康的希望。”

關(guān)于BexicaserinBexicaserin（LP352）是一種口服、具有中樞活性的5-羥色胺2C（5-HT2C）受體激動劑，5-HT2B和5-HT2A受體亞型結(jié)合率極低，可潛在降低非選擇性血清素能藥物相關(guān)的心血管毒性風(fēng)險。Bexicaserin正在全球三期臨床項目（DEEp項目）中進行評估。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予bexicaserin突破性療法認定，用于治療兩歲及以上患者的發(fā)育性癲癇性腦病（DEE）相關(guān)癲癇發(fā)作。Bexicaserin為在研化合物，尚未獲得全球任何監(jiān)管機構(gòu)的上市批準(zhǔn)。

關(guān)于DEEs

發(fā)育性癲癇性腦病（DEEs）是一組罕見的神經(jīng)發(fā)育性疾病，在兒童早期起病，以難治性癲癇發(fā)作和發(fā)育停滯或倒退為特征的異質(zhì)性嚴重癲癇綜合征。根據(jù)國際抗癲癇聯(lián)盟（ILAE）的定義，目前DEEs包含~20種綜合征，其中Dravet綜合征、Lennox-Gastaut綜合征、CDKL5缺乏癥、West綜合征/嬰兒痙攣綜合征和結(jié)節(jié)性硬化癥已納入國家衛(wèi)健委發(fā)布的第一批和第二批罕見病目錄。

關(guān)于靈北公司（H. Lundbeck A/S）

靈北是一家專注于大腦健康的生物制藥公司。有70余年的神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域經(jīng)驗，我們始終致力于改善神經(jīng)和精神疾病患者的生活。作為專注創(chuàng)新的企業(yè)，我們通過研發(fā)項目應(yīng)對最復(fù)雜的神經(jīng)疾病挑戰(zhàn)。依托在精神和神經(jīng)領(lǐng)域的深厚積淀，我們正將研發(fā)領(lǐng)域拓展至神經(jīng)專科和神經(jīng)罕見病領(lǐng)域，為缺乏有效治療手段的疾病開發(fā)變革性療法。

我們致力于消除疾病污名化并推動醫(yī)療公平。通過為患者、家庭及社會創(chuàng)造積極價值，我們力求為股東實現(xiàn)長期價值。