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格隆匯3月28日丨上海醫藥(601607)(601607.SH)公布，近日，公司自主研發的SPH4336用于脂肪肉瘤適應癥獲得美國食品藥品監督管理局(“美國FDA”)孤兒藥資格認定(Orphan-drug Designation)。
SPH4336是一種新型高選擇性口服抑制劑，具有廣譜的抗腫瘤作用，目前該項目正在中國開展針對晚期實體瘤的I期臨床試驗，正在美國開展針對局部晚期或轉移性脂肪肉瘤的II期臨床試驗。該項目由上海醫藥自主研發，公司擁有完全知識產權。截至公告日，該項目在全球已累計投入研發費用約人民幣12589萬元。
截至公告日，沒有同靶點的產品獲得FDA批準上市以治療脂肪肉瘤。
此次獲得美國FDA的孤兒藥認定，能夠加快推進臨床試驗及上市注冊的進度。同時可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產品獲批后將享受7年的市場獨占權。
此次獲得孤兒藥資格認定后，公司仍需就SPH4336用于治療脂肪肉瘤的后續臨床試驗、注冊申報方案等與FDA進行溝通與協商，能否通過FDA的最終批準、獲批上市及上市時間具有不確定性。獲得FDA上市批準前，如有相同適應癥的其他相同藥物率先獲批上市，則需進一步證明該項目在臨床上具有優效性，否則將失去作為孤兒藥享有的政策支持。
