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智通財(cái)經(jīng)APP訊，亞盛醫(yī)藥-B(06855)發(fā)布公告，該公司原創(chuàng)1類新藥奧雷巴替尼(曾用名耐克替尼;商品名：耐立克?)獲國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評(píng)中心(CDE)公示，被納入“擬突破性治療品種”公示名單，治療既往經(jīng)過一線治療的琥珀酸脫氫酶(succinate dehydrogenase, SDH)缺陷型胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)患者。

這是耐立克?第二次獲CDE納入突破性治療品種。此前于2021年3月，該品種首次獲納入突破性治療品種，用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥和/ 或不耐受的慢性期慢性髓性白血病(CML-CP)患者。此外，耐立克?已獲得兩項(xiàng) CDE授予的優(yōu)先審評(píng)資格。

突破性治療品種通常被授予用于防治嚴(yán)重危及生命及/或嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病、且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等。對(duì)于被納入突破性治療品種的藥物，CDE將優(yōu)先配置資源進(jìn)行溝通交流，加強(qiáng)指導(dǎo)并促進(jìn)藥物研發(fā)進(jìn)程;申請(qǐng)人經(jīng)評(píng)估符合相關(guān)條件的，也可以在申請(qǐng)產(chǎn)品上市許可時(shí)提出附條件批準(zhǔn)申請(qǐng)和優(yōu)先審評(píng)審批申請(qǐng)。總括而言，這一措施將加快具有重大臨床價(jià)值、臨床急需的創(chuàng)新藥或者改良型新藥的開發(fā)與上市。

GIST是一種起源于胃腸道間葉組織的腫瘤，大部分的GIST患者伴有KIT或 PDGFRA基因突變。TKI的出現(xiàn)，改善了這類GIST患者的預(yù)后。然而，在SDH 缺陷型GIST這一罕見的亞型GIST治療領(lǐng)域，卻存在巨大的、未被滿足的臨床需求。據(jù)悉，SDH缺陷型GIST患者通常對(duì)現(xiàn)有的TKI藥物不敏感，雖然早期的局限性患者可通過手術(shù)治療，但大部分患者仍然會(huì)復(fù)發(fā)。目前尚無針對(duì)復(fù)發(fā)和晚期 SDH缺陷型GIST患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，5年無事件生存率(EFS)僅為24% 。

耐立克 ?是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng) 1 類新藥，為口服第三代 TKI。該品種已在中國獲批上市，用于治療任何 TKI 耐藥、并伴有 T315I 突變的 CML-CP 或加速期 CML(CML-AP)的成年患者，是中國首個(gè)且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑。而在血液腫瘤領(lǐng)域的臨床開發(fā)與應(yīng)用之外，耐立克?在多個(gè)臨床前GIST模型中呈現(xiàn)了抗腫瘤活性，并得到臨床數(shù)據(jù)的初步驗(yàn)證。值得一提的是，該品種在 SDH缺陷型GIST患者中呈現(xiàn)出令人振奮的抗腫瘤活性。一項(xiàng)在中國進(jìn)行的Ib/II期研究最新數(shù)據(jù)顯示，耐立克?在SDH缺陷型GIST患者中的臨床獲益率(CBR)高達(dá) 93.8%6 ，該臨床研究也因此連續(xù)兩年入選美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)年會(huì)展示。