杜麗群委員

為罕見病患者點亮希望之光

“每個生命都彌足珍貴，每個患者都需要呵護。”去年12月，2021年國家醫保藥品目錄調整結果公布，治療脊髓性肌萎縮癥的一款注射液藥物順利進入新版醫保目錄，價格從70萬元一針降到3.3萬元。得知這個消息，廣西南寧市第四人民醫院艾滋病科護士長杜麗群委員興奮不已、由衷點贊。

杜麗群委員多年關注罕見病患者的生命健康權保障問題。“罕見病的臨床病例少、治療經驗少，存在高誤診、高漏診、用藥難等問題。”為此，杜麗群委員深入走訪一線醫務工作者、患者及其家屬，起草了關于進一步加強罕見病醫療保障力度的提案。

“調研發現，當前社會對罕見病的認識還不充分。大約80％的罕見病是遺傳病，如果能夠提前進行有關篩查，可以降低罕見病發生率和遠期健康損害。”杜麗群委員說，罕見病防治應以預防為主，要從源頭把關，在婚檢、產檢、新生兒篩查等環節設置罕見病預防等有關內容。

“繼續推進更多罕見病藥品進入國家醫保藥品目錄、降低治療費用，也是推動罕見病治療的關鍵一環。”杜麗群委員在走訪了許多罕見病患者后，在調研筆記中寫下這樣一段話：“今年年初，我見到一名6歲的罕見病患兒，他的母親欣喜地告訴我，注射液從70萬元一針降到3.3萬元一針，這讓整個家庭看到了希望，孩子的笑容也多了起來。我聽后很受鼓舞。”

杜麗群委員了解到，降價前，通過廣西婦幼保健院注射這一藥品的患者僅2名，降價后已有20多位患者開始使用，還有更多患者正陸續登記用藥。“健全完善針對罕見病的多層次醫療保障體系，在醫保方面設立‘罕見病診療費用包’等，將有助于減輕罕見病患者用藥負擔，改善罕見病患者的生活質量。”她說。

今年全國兩會上，杜麗群委員積極分享自己的調研與思考。她說：“近些年，各方面對大病、常見病救治的關注度日益提升，我希望也有越來越多的人關心關愛罕見病患者，給予他們更多的溫暖和幫助。”

（本報記者馬蘇薇、龐革平）