在美國影片《達拉斯買家俱樂部》中，描述了一個僅剩30天生命的艾滋病患者為了活下去而“走私”替代藥。

本文圖片均來自微信公號“上海大調(diào)研”

近年來在我們身邊也出現(xiàn)了這樣的情況——為了吃上國外已上市、國內(nèi)買不到的新藥，一些晚期腫瘤患者通過中介機構(gòu)出境看病、通過網(wǎng)上跨境購藥或請人攜帶藥品入境的現(xiàn)象層出不窮。像這樣“違法購買假藥”的現(xiàn)象，一方面為患者帶來治療甚至救命的希望，另一方面卻由此帶來了諸多安全隱患與法規(guī)風(fēng)險。

銷售海外代購的藥物是違法的，患者對新藥的需求卻是剛性的在5月7日的《焦點訪談》節(jié)目中就講了這么一個故事。

以一些肺癌患者為例，在服用一二代肺癌靶向藥產(chǎn)生耐藥性后，產(chǎn)自歐洲的第三代抗癌藥就成為他們的救命藥。這種藥在中國上市前，從上市較早的國家代購就成了不得已的選擇。

有的患者甚至不顧風(fēng)險根據(jù)公開的配方，通過互聯(lián)網(wǎng)找到一些藥粉，配上淀粉用天平稱重量，放在膠囊里面服用。某海外藥品代購告訴記者：“這種藥沒有經(jīng)過任何的臨床試驗，患者冒著生命危險，不得不去吃這種原料藥。”

為何患者不能直接使用國外的藥品?

鑒于不同人種的藥物代謝差異，國外已上市藥物在我國患者使用過程中可能產(chǎn)生不同的效果和不良反應(yīng)，因此需要有足夠的亞洲人種臨床研究數(shù)據(jù)，才能通過我國藥監(jiān)部門的技術(shù)審評并批準在國內(nèi)上市。

比如心血管藥物普萘洛爾(心得安)，若要使患者的心率下降20%，所需要的藥量黃種人比白種人低一半左右，也就是說，同樣的劑量，美國人用起來剛好，中國人則可能因過量而出現(xiàn)嚴重不良反應(yīng)。臨床驗證和技術(shù)審評是保護人民用藥安全的有效途徑，但需要一定的時間，這就造成了國內(nèi)、外新藥上市的時間差。

對于晚期腫瘤患者來說，病情瞬息萬變，分秒必爭。如何讓他們不用鋌而走險，盡快用上國外抗腫瘤新藥?

上海市食藥監(jiān)局針對這個問題開展了深入研究。

由于事權(quán)劃分，該事項涉及藥監(jiān)、衛(wèi)生、海關(guān)、醫(yī)院等多個部門，需要各方的聯(lián)動協(xié)作推進。市食藥監(jiān)局主動出擊，在前期研究的基礎(chǔ)上，形成在本市指定醫(yī)療機構(gòu)定點先行使用國外已上市抗腫瘤新藥的試點工作方案和一系列風(fēng)險控制措施，并先后赴市衛(wèi)計委、仁濟醫(yī)院、上藥集團等相關(guān)單位深入開展專題研究，聽取各方建議和意見。

在調(diào)研中，市食藥監(jiān)局發(fā)現(xiàn)現(xiàn)在的方案還存在這幾個問題：此類藥品未在國內(nèi)上市，該如何定價?藥品在購進、運輸、儲存等環(huán)節(jié)由誰具體負責(zé)?該由誰來提出進口藥品申請?

經(jīng)多部門反復(fù)研究探討，明確了：

由醫(yī)療機構(gòu)作為申請主體

，市食藥監(jiān)局聯(lián)合市衛(wèi)計委，綜合醫(yī)院能級、醫(yī)療服務(wù)、質(zhì)量管理水平和臨床使用經(jīng)驗等因素，指定。

市衛(wèi)計委會同市食藥監(jiān)局擬定具體品種目錄，在指定醫(yī)療機構(gòu)，探索性地使用已被美國、歐盟、日本等地區(qū)的藥品監(jiān)管機構(gòu)批準上市，但在我國尚無同品種產(chǎn)品獲準注冊的國外抗腫瘤新藥

，用于在現(xiàn)有診療規(guī)范下無更多可供選擇的治療手段的晚期腫瘤患者。

具體流程如下：

接下來，市食藥監(jiān)局將進一步會同相關(guān)部門修改、完善試點方案，并積極爭取國家相關(guān)部門的支持，著力解決晚期腫瘤患者的用藥問題。

小研希望新措施能夠盡快出臺，切實幫助那些有需求的晚期腫瘤患者，讓他們快速、安全、放心地用上新藥。

(原題為《和死亡賽跑!為了讓他們多一份生的希望，這些部門正全力以赴……》)