俄編輯人類基因用于治療遺傳病

俄羅斯“醫(yī)學(xué)遺傳研究中心”科學(xué)機(jī)構(gòu)突變實(shí)驗(yàn)室主任研究員、醫(yī)學(xué)副博士斯維特蘭娜·斯米爾尼辛娜日前表示，俄羅斯將在技術(shù)安全性得到證實(shí)后，開始編輯用于治療遺傳疾病的人類基因，第一批成果將在三到四年之內(nèi)獲得。

斯米爾尼辛娜表示：“技術(shù)上可以實(shí)現(xiàn)對成人和胚胎的基因進(jìn)行編輯，但該技術(shù)將首先在安全性得到證明后予以應(yīng)用。在未來三到四年內(nèi)，我們就可以獲得首批安全成果。經(jīng)過數(shù)十年對這種干預(yù)結(jié)果的長期觀察后，將獲得最完整的數(shù)據(jù)。”

她指出，該技術(shù)將用于治療最常見的遺傳疾病，如黏多糖貯積癥、囊性纖維化、杜氏肌營養(yǎng)不良癥和遺傳性腫瘤疾病。具體實(shí)施方案為“進(jìn)行基因編輯所需的成分通過正常注射進(jìn)入血液，通過血液進(jìn)入需要糾正突變的器官中”。